[라포르시안] 한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 소마버트®주(성분명 페그비소만트)가 16일 식품의약품안전처로부터 수술 및/또는 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 IGF-1 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 허가를 받았다고 21일 밝혔다.
말단비대증은 인슐린유사성장인자-I(insulin-like growth factor I, 이하 IGF-I)의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다.
말단비대증의 치료목표는 종양의 성장과 성장 호르몬 및 IGF-I의 분비를 통제하고 질병의 징후와 증상들을 역전, 예방해 삶의 질을 향상시키고 조기사망을 예방하는 것이다.
이번 허가는 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 기반으로 이뤄졌다.
연구 결과, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군 모두 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값이 위약군에 비해 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다.
모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선한 것으로 나타났으며, 이상반응의 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사한 것으로 나타났다.
특히, 페그비소만트는 치료 개시 후 2주 이내에 75% 이상의 최대 혈청 IGF-I 농도 감소를 보였으며, SEN-3614의 연장시험인 SEN-3615 연구 결과, 약 93%의 환자가 42.6주간 지속적으로 정상 IFG-I 수치를 달성한 것으로 나타나 약효 발현이 신속할 뿐 아니라 효과 역시 지속적으로 유지되는 것으로 나타났다.
한국화이자제약 희귀질환사업부 대표 조연진 상무는 “이번 허가를 통해 기존 치료로 충분하지 못했던 국내 말단비대증 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “한국화이자제약은 앞으로도 국내 말단비대증 환자들의 치료성적과 삶의 질 개선을 위해 최선의 노력을 다할 것”이라고 말했다.
한편, 소마버트는 지난 2002년 11월 유럽에 이어 2003년 미국에서 말단비대증 치료제로 허가받았으며, 한국에서는 지난 2018년 10월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.